Наука против смертельных болезней: Рак, СПИД / ВИЧ, Диабет, Инсульт, Старение

В нескольких лабораториях по всему миру ученые предпринимают попытки вырастить человеческий орган из нескольких клеток. Одно из наиболее востребованных направлений таких исследований – получить искусственно выращенную поджелудочную железу, точнее ту ее часть, которая отвечает за выработку инсулина. Цель – помочь людям, страдающим диабетом 1-го типа, у которых не вырабатывается собственный инсулин из-за врожденной или приобретенной недееспособности особых клеток, так называемых β-клеток, располагающихся в поджелудочной железе в виде скоплений, называемых островками Лангерганса.

Судя по публикациям, в начале этого года стало ясно, что исследователи достигли определенных успехов в направлении выращивания колоний β-клеток, которые начинают вырабатывать инсулин, необходимый организму человека.

Оказалось, что для того, чтобы долго сохранять жизнеспособность и выделять достаточное количество инсулина, клетки должны находиться в непосредственном контакте друг с другом. Чтобы обеспечить это, исследователи в Университете штата Колорадо в г. Боулдер и Университете Индианы в г. Индианаполис в 2012 г. создали методом фотолитографии микроскопические соты из полиэтиленгликоля. На этой основе в питательной среде β-клетки расли в виде трехмерной древовидной колонии, в которой клетки контактируют с соседними. Оказалось, что такая колония клеток живет в лаборатории намного дольше, чем обычная культура клеток с хаотичным однослойным расположением, и выделяет больше инсулина. Исследователи полагают, что такая структурированная колония β-клеток лучше подходит для пересадки ее в организм человека.

Такой эксперимент по получению искусственной колонии β-клеток через год был повторен в другой лаборатории университета Копенгагена. По данным исследователей, β-клетки были получены из клеток предшественниц — стволовых клеток. К сожалению, научная статья, опубликованная учеными из Копенгагена недоступна в интернете, поэтому неизвестно, какие именно клетки использовались для получения в качестве предшественниц β-клеток. Тем не менее в 2010 г. были опубликованы результаты другого замечательного эксперимента, когда β-клетки были получены из сперматогониальных стволовых клеток из яичка умершего мужчины. Из 1 грамма тестикулов было получено около миллиона стволовых клеток. Эти клетки были подсажены под кожу на спине лабораторных иммунодефицитных мышей с врожденным диабетом. У таких мышей снижался сахар крови, так как сперматогониальные клетки-предшественницы размножились и преобразовались в β-клетки, которые начали выделять достаточное количество инсулина, чтобы избавить экспериментальных мышей от гипергликемии, то есть повышенного содержания сахара в крови.

Очевидно, что в ближайшие годы, если развитию мировой науки не помешают геополитические проблемы, мы сможем стать свидетелями получения искусственной поджелудочной железы, которую хирурги смогут поместить в организм человека, больного диабетом, чтобы облегчить его состояние, или даже вылечить от этой болезни наиболее естественным и физиологическим способом.

Расшифровка гена, кодирующего белок FABP, связывающий жирные кислоты, дает возможность создания нового целевого лекарства от атеросклероза и диабета. Однако патентование этого человеческого гена может сделать будущее средство недоступным для большинства людей.

Белок FABP, связывающий жирные кислоты (Fatty acid-binding protein), был открыт в 90-х годах прошлого века. Этот белок имеет несколько разновидностей, которые присутствуют в клетках разных органов: накапливающих жир клетках (адипоцитах), клетках сердечной мышцы, печени, мускулатуре, кишечнике и клетках крови, отвечающих за воспалительный процесс.

Белок FABP был найден в атеросклеротических бляшках. В конце 2011 г. были опубликованы исследования, проведенные на кровеносных сосудах, полученных от пациентов при операции иссечения атеросклеротических бляшек (каротидная эндартерэктомия). Из результатов исследований стало ясно, что чем больше белка FABP в атеросклеротических бляшках, тем выше риск разрушения бляшки, и развития осложнений в виде инсультов и инфарктов.

Немногим ранее, в 2009 г. была описана пространственная структура белка FABP и механизм его действия в клетке. Оказалось, что он представляет собой два толстых лепестка прямоугольной формы, соединенные наподобие двух створок раковины. В месте их соединения находится структура в виде короткого бруска, служащая буксиром для всей молекулы внутри клетки. Внутренняя полость, образуемая раковинами, имеет гидрофобную поверхность, отталкивающую воду и удерживающую цепи жирных кислот. В эту полость поступает молекула жирной кислоты вместе с холестерином и происходит ее транспортировка по клетке.

Как только аминокислотный состав белка FABP был расшифрован, в 2011 г. был запатентован ген, кодирующий его структуру. Если сказать точнее, запатентованы были антипоследовательности олигонуклеотидов РНК, кодирующих аминокислотный состав этого белка, которые могут блокировать считывание гена белка FABP (экспрессию). Именно такое соединение будет в дальнейшем использоваться для создания целевого лекарства против атеросклеротических изменений сосудов. Номер патента 20110054011. В описании патента указано, что запатентованные соединения могут использоваться для лечения таких болезней, как метаболический синдром, диабет I и II типов, атеросклероз и воспалительные процессы, такие как артрит. Содержание патента включает 69 пунктов, в которых указано, что патентуется цепь РНК (олигомер), точнее все цепи размером от 10 до 50 нуклеотидов, которые несут заявленную последовательность. Запатентованными являются даже те последовательности, которые не совпадают с заявленными на несколько нуклеотидов. Запатентованы любые химические соединения, которые могут включать в себя заявленный олигомер. Что особенно возмутительно, запатентованы также любые аналоги заявленных олигомеров, которые могут быть получены из натуральных природных соединений.

Заявку на патент подали британец Кейт Маккулаг и датчане Еллен Страаруп и Нильс Нильсен.  То, что они совершили важное научное открытие, это замечательно, но патентование структур, созданных самой природой независимо от человека, трудно назвать высокоморальным.  Это создает препятствия на пути разработки лекарств на основе белка FABP несколькими компаниями, пирведет к монополии и значительно повысит их цену на фармацевтическом рынке. Обычный сценарий после такого патентования — один из крупнейших фармацевтических гигантов покупает патент за многие миллионы долларов и создает лекарство, которое также патентуется. При этом блокируется создание подобных лекарственных средств другими компаниями, что могло бы сделать его более доступным.

Любое научное открытие — это результат многолетней работы ряда ученых, которые публикуют результаты в открытой печати. Прежде, чем продвинуться в правильном направлении, ученые проводят несколько исследований с отрицательным результатом. Это неизбежно в науке, и приближает ученое сообщество к очередному научному достижению. В связи с этим, научное открытие не может быть присвоено небольшой группой ученых, оно принадлежит всему человечеству.

В Соединенных Штатах в марте 2010 г. суд Нью-Йорка признал недействительным патент на два гена, связанные с раком груди, о чем ранее было сообщение на сайте. Шестью годами ранее патенты на эти гены были отменены Европейским Патентным Агенством. На сегодняшний день запатентовано несколько тысяч генов человека, большинство из них касаются разработки перспективных лекарственных средств.  Хотелось бы надеяться, что в современном мире будет расти понимание недопустимости патентования человеческих генов.